No Dia Mundial das Doenças Raras, marcado em 29 de fevereiro, por se tratar também de uma data rara, a Daiichi Sankyo, companhia farmacêutica global com origem corporativa no Japão, anunciou o lançamento da edaravona, um medicamento aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA).
De administração intravenosa, edaravona tem o efeito de eliminar os radicais livres que aumentam na ELA, protegendo os neurônios motores do estresse oxidativo e auxiliando na inibição da progressão da perda funcional do paciente com ELA, como demonstram os dois estudos3, 4 que embasaram as aprovações regulatórias no Brasil3, 4. O lançamento representa um marco no cenário do tratamento da doença no país por ser a primeira alternativa terapêutica anunciada em quase três décadas (sob o registro do Ministério da Saúde 1.0454.0192)1, 2.
A esclerose lateral amiotrófica é uma doença rara, ou seja, que atinge menos de 65 pessoas em cada grupo de cem mil5. Com acometimento neurológico, a doença degenera progressivamente os neurônios motores presentes no cérebro e medula espinhal e faz com que as mensagens não sejam mais enviadas aos músculos, levando ao enfraquecimento do músculo, aparecimento de contrações musculares e atrofia6. A perda da capacidade funcional faz com que os pacientes, além de perderem o controle sobre os movimentos voluntários, tenham problemas em atividades como a fala, a mastigação e a respiração2. De acordo com o Ministério da Saúde, cerca de 75% dos pacientes sobrevivem por menos de cinco anos após o diagnóstico da doença5.
“Estamos orgulhosos de fazer parte de um momento tão representativo para as pessoas com esclerose lateral amiotrófica. O compromisso com a saúde e qualidade de vida das pessoas é o que nos move para buscar soluções as necessidades não atendidas dos pacientes, independentemente do tamanho da incidência de suas enfermidades. Nessa jornada, dizemos que estamos ‘tratando a humanidade, um caso por vez’, pois queremos, cada vez mais, impactar positivamente a sociedade por meio de nossa atuação”, afirma Gabriela Prior, diretora médica da Daiichi Sankyo Brasil.
Em pesquisa e desenvolvimento desde os anos 1980, edaravona é um medicamento com segurança e eficácia confirmadas, capaz de auxiliar na inibição da progressão da perda funcional dos pacientes. Até então, o medicamento já foi aprovado para a mesma indicação nos Estados Unidos7, Japão, Coreia do Sul, Canadá, Suíça, Indonésia, Malásia e Tailândia.
A incidência estimada da ELA é de 1 em cada 50.000 pessoas5. As causas da doença são desconhecidas, mas acredita-se que a idade seja um dos principais fatores para a sua ocorrência, sendo a prevalência maior em pessoas entre 55 e 75 anos de idade, ao lado da genética, responsável por 10% dos casos5. Os sintomas inespecíficos da ELA, como a perda gradual de força e da coordenação motora, a dificuldade em respirar e engolir, a gagueira, as alterações na voz e na dicção e a perda de peso podem dificultar o diagnóstico precoce da doença. Portanto, é fundamental manter os exames de rotina em dia e, ao identificar um ou mais sintomas, recorrer à investigação médica5. Para saber mais sobre a doença, acesse: www.falesobreela.com.br.